依托“港澳药械通” 罕见病创新药被引入大湾区

　　依托 “港澳药械通”政策，广东省药品监督管理局日前批准阿斯利康罕见病领域创新药Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液）引入大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。在业界观点看来，此次大湾区先行获批认可该药临床应用先进性，意味着更多患儿不用出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药。

　　低磷酸酯酶症是一种非常罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造成终身负担，严重影响生存质量。作为全球首个且唯一获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法，阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状1。针对围产期、婴儿期或幼儿期发病低磷酸酯酶症的患者的四项前瞻性的开放标签临床试验，评估并证实了阿司福酶α注射液的临床疗效和安全性。

　　酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式，然而，此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区率先获批，被认为是国内低磷酸酯酶症治疗的一大突破。

“港澳药械通”药房。图源：南方都市报

（记者 涂端玉）